O echipă din Marea Britanie a dezvoltat o terapie genetică ce a încetinit progresia bolii cu 75% la pacienții monitorizați timp de trei ani. Rezultatele rămân preliminare, dar oferă o speranță palpabilă.

Echipa de cercetători a anunțat rezultate promițătoare într-un studiu clinic asupra bolii Huntington, o afecțiune neurodegenerativă ereditară considerată până acum netratabilă. Terapia experimentală ar putea deschide calea către primele tratamente eficiente pentru pacienții afectați.

Inovația echipei de cercetare

Studiul a fost realizat de un grup de neurologi, neurochirurgi și geneticieni din Marea Britanie, care au dezvoltat o metodă de terapie genetică intracerebrală. Folosind un vector viral modificat, cercetătorii au livrat un fragment de ADN terapeutic direct în regiunile-cheie ale creierului – nucleul caudat și putamen. Procedura chirurgicală, asistată prin imagistică RMN în timp real,…